再生医療におけるゲノム編集：細胞の機能をどう変える？
再生医療は、病気やけがで失われた体の組織や臓器の機能を、細胞などを使って回復させることを目指す医療技術です。この分野では、幹細胞をはじめとする様々な細胞が使われますが、これらの細胞が持つ本来の能力を高めたり、新しい機能を与えたりするために、ゲノム編集という技術が注目されています。
この記事では、再生医療においてゲノム編集がどのように活用されているのか、その基本的な考え方と応用について解説します。
ゲノム編集とは？
私たちの体を作る細胞一つ一つの中には、生命活動の設計図とも言える「DNA」が収められています。DNAには、体のあらゆる情報が書き込まれており、この情報のまとまりを「ゲノム」と呼びます。
ゲノム編集とは、このゲノムに含まれるDNA配列の特定の部分を、狙い通りに書き換える（編集する）技術のことです。例えるなら、長い本の特定のページ、特定の文字だけをピンポイントで修正するようなイメージです。CRISPR-Cas9（クリスパー・キャスナイン）などが代表的な技術として知られています。
この技術を使うことで、細胞が持つ遺伝子の情報を変え、細胞の性質や働きを人為的にコントロールすることが可能になります。
なぜ再生医療でゲノム編集が必要なの？
再生医療で使われる細胞（例えば、iPS細胞から作った細胞など）は、そのまま使うだけでなく、その機能をさらに向上させたり、治療対象となる病気に合わせてカスタマイズしたりしたい場合があります。ここでゲノム編集が重要な役割を果たします。
具体的には、以下のような目的でゲノム編集が利用されることがあります。
1. 病気の原因遺伝子を修復する
遺伝子の異常が原因で起こる病気の場合、細胞そのものに問題があります。ゲノム編集を使って、その異常な遺伝子を修復したり、正常な遺伝子に置き換えたりすることで、病気の原因を取り除くことを目指す研究が進められています。これは遺伝子治療と overlapping する部分もありますが、再生医療で移植する細胞に対して行う点が特徴です。
2. 細胞の機能を強化する
再生医療で移植する細胞が、体の中でより効率よく目的の組織に変化したり（分化）、長く生き続けたり、傷ついた組織を修復する能力を高めたりするために、ゲノム編集で細胞の機能に関わる遺伝子を改変することがあります。
3. 免疫拒絶を防ぐ
移植された細胞が、患者さんの体の中で免疫システムによって攻撃されてしまう「免疫拒絶」は、再生医療における大きな課題の一つです。ゲノム編集を使って、細胞の表面にある、免疫反応を引き起こす目印（HLAなど）を操作することで、拒絶反応を起こしにくい「免疫回避細胞」を作り出す研究も行われています。
4. 病気のメカニズムを解明する研究
iPS細胞などの多能性幹細胞にゲノム編集を施し、特定の病気の原因となる遺伝子の異常を再現した細胞を作り出すことで、その病気がどのように発症し進行するのか、細胞レベルでの詳しいメカニズムを研究するために利用されています。
再生医療への応用例
ゲノム編集技術は、特にiPS細胞の研究と応用において力を発揮しています。患者さん由来のiPS細胞にゲノム編集を加え、病気の原因遺伝子を修正してから再び患者さんに戻す、といった治療法の開発が検討されています。
また、がん免疫療法などで使われるT細胞（免疫細胞の一種）の機能をゲノム編集で強化し、がん細胞をより効果的に攻撃できるようにする研究も進められており、これは細胞治療や再生医療の分野で重要な応用先となっています。
安全性と倫理的課題
ゲノム編集は非常に強力な技術であるため、安全性と倫理的な議論も重要です。狙った場所ではない別の場所（オフターゲット）を誤って編集してしまうリスクや、編集が将来世代に引き継がれる可能性のある生殖細胞への影響、技術の悪用などが懸念されています。これらの課題に対して、研究機関や国は慎重な議論と厳しい規制のもとで研究・開発を進めています。
まとめ
再生医療は、失われた身体機能の回復を目指す最先端の医療です。ゲノム編集技術は、この再生医療で用いられる細胞の可能性をさらに広げる鍵となる技術の一つと言えます。病気の原因を取り除いたり、細胞の機能を強化したり、免疫拒絶を防いだりといった多様な目的で活用されており、今後の再生医療の発展に欠かせないものとなっています。
まだ研究段階にある応用例も多いですが、ゲノム編集の精度と安全性が向上することで、より多くの病気に対して再生医療が有効な選択肢となることが期待されています。再生医療の「わかる！再生医療入門」では、これからも最先端の技術についても分かりやすく解説していきます。